干細(xì)胞研究新進(jìn)展有望治療共濟(jì)失調(diào)性毛細(xì)血管擴(kuò)張癥

【資料簡(jiǎn)介】

干細(xì)胞研究新進(jìn)展有望治療共濟(jì)失調(diào)性毛細(xì)血管擴(kuò)張癥
來(lái)自澳大利亞生物工程與納米技術(shù)研究所（Australian Institute for Bioengineering and Nanotechnology, AIBN）的研究人員在理解和治療一種被稱作共濟(jì)失調(diào)性毛細(xì)血管擴(kuò)張癥（ataxia-angiectasia, AT）的退化性疾病的目標(biāo)上更接近一步。

澳大利亞生物工程與米技術(shù)研究所副教授 Ernst Wolvetang領(lǐng)導(dǎo)的研究小組與來(lái)自澳大利亞昆士蘭醫(yī)學(xué)研究所（Queensland Institute of Medical Research, QIMR）和昆士蘭大學(xué)臨床研究中心（University of Queensland's Centre for Clinical Research, UQCCR）的研究人員合作開(kāi)展研究，并且是*次將來(lái)自患有AT的病人身上的皮膚細(xì)胞重編程為誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（induced pluripotent stem cells,iPSCs），這樣他們能夠研究潛在治療方法的有效性。

這種重編程過(guò)程涉及提取皮膚細(xì)胞，產(chǎn)生多能性干細(xì)胞，然后誘導(dǎo)它們變成腦細(xì)胞以便用于實(shí)驗(yàn)室研究。

患有AT的病人容易患上癌癥和大腦退化性疾病，這是因?yàn)樵谒麄凅w內(nèi)一個(gè)用來(lái)識(shí)別和修復(fù)DNA損傷的基因存在缺陷。

副教授Wolvetang說(shuō)，將來(lái)自患有AT的兒童的皮膚細(xì)胞進(jìn)行重編程的能力為人們提供一種可以自我更新的細(xì)胞來(lái)源來(lái)研究這種神經(jīng)退化性疾病和找到治療它的藥物。

副教授Wolvetang說(shuō)，“下一步就是校正源自這些病人的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPSCs）中的基因突變，然后將這些經(jīng)過(guò)校正的干細(xì)胞轉(zhuǎn)化為腦細(xì)胞和血細(xì)胞，并且還要證實(shí)它們能夠替換導(dǎo)致這種疾病產(chǎn)生的缺陷性細(xì)胞。移植這些經(jīng)過(guò)校正的細(xì)胞（仍然需要多年才可能實(shí)現(xiàn)）或者利用這項(xiàng)研究中產(chǎn)生的細(xì)胞而開(kāi)發(fā)出的藥物可能有助于治療這種疾病。”

研究人員有望在一到兩年內(nèi)開(kāi)始藥物篩選，但是動(dòng)物測(cè)試必須在它們能夠用于人類治療之前完成。

共濟(jì)失調(diào)性毛細(xì)血管擴(kuò)張癥（AT）是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，它導(dǎo)致嚴(yán)重性殘疾，包括運(yùn)動(dòng)和協(xié)調(diào)存在困難，免疫系統(tǒng)受到削弱。患有AT的病人很容易遭受感染，而且患上癌癥的風(fēng)險(xiǎn)不斷增加。它的發(fā)病率在/300000到/00000。患有這種疾病的病人在十幾歲初期就經(jīng)常坐在輪椅上，而且當(dāng)他們到達(dá)二十多歲時(shí)，它是致命性的。